Gen terapiyası kistik fibroza necə kömək edə bilər?
Gen terapiyası kistik fibroza necə kömək edə bilər?
Anonim

Gen terapiyası düzgün nüsxələrinin köçürülməsini nəzərdə tutur kistik fibroz tənəffüs yollarının epiteliya hüceyrələrinə transmembran keçiricilik tənzimləyicisi (CFTR) DNT. CFTR-nin klonlaşdırılması gen 1989-cu ildə CFTR-in prinsip sübutunun araşdırılmasına səbəb oldu gen in vitro və heyvan modellərində transfer.

Bu şəkildə kistik fibrozu gen terapiyası ilə müalicə etmək olarmı?

Kistik fibroz birdir genetik xəstənin ağciyərlərində mucusun yığılmasına səbəb olan xəstəlik. Üstəlik, hələ də xəstəliyin müalicəsi yoxdur. İndi bir sıra sənaye əməkdaşlığı bilərdi gətirməyə kömək edin gen terapiyası İngiltərə tərəfindən hazırlanmışdır Kistik fibroz gen terapiyası Klinik testlərə konsorsium.

Yuxarıdakıların yanında elm adamları kistik fibrozu necə müalicə edirlər? Elm adamları müalicə üçün yeni üsul kəşf etdilər kistik fibroz (CF) xəstələrin ağciyər hüceyrələrinə süni zülalların çatdırılmasını nəzərdə tutur. kistik fibroz transmembran keçiricilik tənzimləyicisi (CFTR) zülalı.

Sonradan sual olunur ki, kistik fibroz üçün gen terapiyası nə qədər uğurludur?

Mutasiya ağciyərlərin və həzm sisteminin yapışqan seliklə tıxanmasına səbəb olur. Məqsədi kistik fibroz üçün gen terapiyası nasaz CFTR-ni əvəz etməkdir gen işləyən biri ilə. Plasebo ilə müqayisədə, nebülizator tərəfindən verilən yanaşma ağciyər funksiyasında təvazökar, lakin əhəmiyyətli dərəcədə yaxşılaşma göstərdi (3,7%).

Niyə kistik fibroz gen müalicəsi üçün yaxşı namizəddir?

Kistik fibroz təkdir gen a kimi baxılan pozğunluq gen terapiyası üçün yaxşı namizəd çünki təsirlənmişdir gen məlumdur ki, hədəf toxuma, ağciyər, əlçatan və 50% -dən azdır gen transfer klinik fayda verə bilər.

Tövsiyə: