Crispr kistik fibrozu müalicə edə bilərmi?
Crispr kistik fibrozu müalicə edə bilərmi?

Video: Crispr kistik fibrozu müalicə edə bilərmi?

Video: Crispr kistik fibrozu müalicə edə bilərmi?
Video: SHERLOCK: A CRISPR Tool to Detect Disease 2024, Iyun
Anonim

CRISPR / Cas9 üçün eksperimental bir yanaşmadır kistik fibrozun müalicəsi (CF). Terapiya, xəstənin genetikasını düzəltməklə, mutasiyaların özünü düzəltməklə xəstəliyə səbəb olan genetik mutasiyalarla mübarizə aparmaq üçün hazırlanmış yeni bir protein-RNT kompleksinə malikdir.

Bu şəkildə cas9 və Crispr kistik fibrozlu insanlar üçün nə edə bilər?

CRISPR texnologiya üçün perspektivli bir vasitədir gen redaktəsi tədqiqatçılara DNT ardıcıllığını asanlıqla dəyişmək və gen funksiyasını dəyişdirmək imkanı verir. Bu cür, CRISPR - Cas9 yanaşma CFTR mutasiyasını bərpa etmək üçün etibarlı bir vasitə ola bilər və ümidverici nəticələr toxuma və heyvan modellərində əldə edilmişdir. CF xəstəlik

Bundan əlavə, kistik fibroz üçün gen terapiyası nə dərəcədə uğurludur? Mutasiya ağciyərlərin və həzm sisteminin yapışqan seliklə tıxanmasına səbəb olur. Məqsədi kistik fibroz üçün gen terapiyası nasaz CFTR-ni əvəz etməkdir gen işləyən biri ilə. Plasebo ilə müqayisədə, nebülizator tərəfindən verilən yanaşma ağciyər funksiyasında təvazökar, lakin əhəmiyyətli dərəcədə yaxşılaşma göstərdi (3,7%).

Bundan əlavə, gen mühəndisliyi kistik fibrozu müalicə edə bilərmi?

Kistik fibroz birdir genetik xəstənin ağciyərlərində mucusun yığılmasına səbəb olan xəstəlik. Üstəlik, hələ də yoxdur müalicə xəstəlik üçün. İndi bir sıra sənaye əməkdaşlığı bilər gətirməyə kömək edin gen İngiltərə tərəfindən inkişaf etdirilən terapiya Kistik fibroz geni Therapy Consortium klinik testlərə daxil olur.

Kistik fibroz üçün gələcək müalicələr hansılardır?

Nəticələr: Üç yeni agent, ivacaftor, VX-809 və ataluren, CFTR istehsalındakı əsas qüsurları hədəfləyir. Ivacaftor bu yaxınlarda FDA tərəfindən təsdiqləndi, digər 2 agent isə hələ də klinik sınaqdadır. olan xəstələr CF fərdiləşdirmədən faydalanacaq dərman onların xüsusi genotipinə əsaslanır.

Tövsiyə: